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尧景基因｜阿尔兹海默症小核酸治疗药物靶点专利获得授权
2025-08-15
近日，银河yh0076参股公司北京尧景基因技术有限公司一项“抑制APP基因表达的 siRNA及其缀合物和应用”专利正式获得授权，该专利是一项针对阿尔茨海默病治疗的小核酸药物专利。


目前全世界每年有1000万人被诊断出患有阿尔茨海默病，共有约5000万阿尔茨海默病和其它痴呆患者，给社会和家庭带来了沉重的负担，相关成果获得专利授权，无疑为该疾病的治疗带来了新的曙光。

阿尔茨海默病，俗称老年痴呆症，是最常见的神经退行性疾病，其发生与淀粉样蛋白 β 斑块和神经原纤维缠结相关，患者会出现遗忘，或视觉、语言、执行、行为及运动功能障碍等症状，严重影响生活质量。深入研究发现，人源 APP（Amyloid Precursor Protein）基因在该疾病中扮演着关键角色。该基因定位于染色体 21q21.3，含有 20 个外显子，编码淀粉样前体蛋白，而 APP 膜蛋白分解产生的 β- 淀粉样蛋白（Aβ）正是导致 阿尔茨海默病重要病理原因。

随着衰老发生，APP 表达会被诱导，使得 β 分泌酶上调，从而加速 Aβ 的积累。研究发现过度表达 APP 的转基因小鼠还会发生血管活性信号的显著改变，导致神经血管功能障碍。而APP 的减少会使 Aβ 以及所有其他有毒 APP 代谢物同时减少，这将减轻与阿尔茨海默病相关的毒性环境并减缓疾病进展。因此，通过靶向 APP 而减少 Aβ 的形成成为了药物开发的重点。

然而，目前靶向 APP 的疗法面临着诸多挑战。免疫疗法中，将药物有效递送到大脑是关键性问题，其他疗法则因毒性或副作用而在临床试验中被终止。现有针对阿尔茨海默病的特异性药物，如乙酰胆碱抑制剂，只能对轻度至中度的阿尔茨海默病症状有所缓解，并没有显著治疗作用。所以阿尔茨海默病仍存在患病人数多、临床治疗率低、现有药物局限性等多方面未满足的需求。

小核酸药物在体内的半衰期长，能实现半年或者一年一次给药，患者依从性好，并且有望克服药物递送难、副作用多的难题。此次相关成果获得专利授权,为解决现有疗法的困境提供了新的思路和方向，让更多患者受益。

关于尧景基因
北京尧景基因技术有限公司是一家致力于基因治疗领域创新药物研发和转化的生物高科技企业。围绕疾病机制研究和创新药研发，已布局多条小核酸药物管线，并已经取得突破性进展。尧景基因基于其突破性递送技术，全力推进小核酸创新药的开发，以满足全球患者未被满足的临床需求，为患者提供精准、高效的治疗方案。
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